Un nou record tocmai a fost doborât. „Food and drug administration” (FDA), autoritatea de reglementare a medicamentelor din Statele Unite, tocmai a aprobat comercializarea celui mai scump medicament din lume, Hemgenix, comercializat de laboratorul CSL Behring. Destinat pacienţilor care suferă de hemofilie B, preţul său este de 3,5 milioane USD per doză.
Hemofilia B afectează aproximativ 1 din 40.000 de persoane şi reprezintă 15% dintre pacienţii cu hemofilie din întreaga lume. Se estimează că aproximativ 16 milioane de oameni din Statele Unite şi Europa suferă de hemofilie B, în timp ce, mai frecventa hemofilie A, afectează de cinci ori mai mult. Pacienţii cu hemofilie B suferă de o mutaţie care determină o deficienţă ereditară a factorului IX de coagulare, care împiedică coagularea corectă a sângelui şi poate fi cauza sângerării la nivelul articulaţiilor, muşchilor sau chiar organelor interne. „Multe femei cu această boala nu au simptome. 10 până la 25% dintre femeile afectate au simptome uşoare, în cazuri rare, simptomele sunt moderate sau chiar severe”, explică FDA. Exista deja un tratament de substituţie care se administrază intravenos, compensând temporar deficitul, pe care pacienţii trebuiau să-l ia toată viaţa pentru a evita sângerarea.
O doză pe viaţă: de data aceasta, terapia genică propusă, constă într-o singură doză de tratament. Este un vector viral care poartă o genă a factorului de coagulare IX. Această terapie genică se bazează pe un adenovirus folosit ca vector pentru a furniza material genetic, o porţiune de ADN, într-o celulă umană. Gena factorului IX de coagulare este transportată în corpul pacientului, mai exact în ficat şi îi transmite acestuia informaţiile necesare producerii proteinei factorului IX, care lipsea până atunci. Tratamentul face apoi posibilă creşterea nivelului sanguin al factorului IX şi astfel limitarea episoadelor de sângerare. Medicamentul ar înjumătăţi numărul de evenimente hemoragice aşteptate într-un an şi ar permite 94% dintre pacienţi să treacă fără perfuzii regulate pentru a controla boala conform studiilor clinice efectuate.
„Estimăm că acest preţ va genera economii de costuri pentru sistemele de sănătate şi va reduce semnificativ povara hemofiliei B”, argumentează CSL Behring într-un comunicat de presă, estimând că costul unei singure doze ar fi mult mai mic decât costul cumulat al tratamentul pe care hemofilii B îl luau pe viaţă până acum. „Preţul este puţin mai mare decât se aştepta, dar cred că acest tratament este promiţător pentru că, pe de o parte, medicamentele care există deja sunt, de asemenea, foarte scumpe, iar pe de altă parte, pacienţii cu hemofilie trăiesc cu frica constantă de sângerare”, a spus Brad Loncar, un investitor în această biotehnologie.
„La acest preţ, puţine sisteme de sănătate vor putea finanţa terapia, care promite beneficii semnificative pentru producător. Aceste medicamente scumpe sunt responsabile pentru presiunea asupra sistemelor de sănătate aflate deja în dificultate, chiar şi în ţările bogate”, reacţionează doctorul Jean-François Corty, potrivit căruia, „mecanismul de stabilire a preţurilor medicamentelor este încă opac. Trebuie însă să reuşim să definim un preţ corect, plasând cursorul între costul inovaţiei şi interesul general”.
Nu este prima dată când un nou tratament are un preţ atât de mare. În 2019, Zolgensma de la Novartis, pentru bebeluşii cu atrofie musculară spinală, a fost stabilit la 2,1 milioane de dolari. Tratamentul Bluebird Bio, formulat împotriva beta-talasemiei, o boală a sângelui, costă 2,8 milioane de dolari.
